
I chirurghi del Massachusetts General Hospital di Boston hanno trapiantato un rene di maiale modificato in una persona vivente per la prima volta nel 2024.Credito: Massachusetts General Hospital
Il primo test clinico di prova se i reni di suini possono essere trapiantati in sicurezza in persone viventi è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA). Come parte dello studio, che inizierà entro la fine dell’anno, i reni di suini geneticamente modificati saranno trapiantati in persone con malattie renali croniche i cui organi non funzionano più in modo indipendente.
I maiali risolveranno la crisi degli organi? Il futuro dei trapianti da animale a umano
La Greenlight della FDA porterà la procedura sperimentale un passo più vicino a un giorno fornendo organi alle migliaia di persone che stanno aspettando un organo donatore. “L’inizio degli studi clinici formali è molto eccitante”, afferma Jay Fishman, specialista nelle malattie infettive del trapianto al Massachusetts General Hospital di Boston.
Circa una mezza dozzina di persone negli Stati Uniti e in Cina hanno ricevuto organi da suini editati dal genoma-reni, cuori, fegato e un timo-ma gli interventi chirurgici sono stati approvati per motivi compassionevoli, il che significa che i pazienti erano molto malati e non avevano altre opzioni. La maggior parte dei destinatari non è sopravvissuta oltre pochi mesi dopo i trapianti per vari motivi, incluso che erano troppo malati per far fronte a grandi interventi chirurgici.
“Gli umani che hanno ricevuto xenotrapianti hanno dato un enorme contributo al nostro campo”, afferma Fishman. Ma gli studi clinici formali sono standardizzati e possono quindi produrre informazioni importanti, tra cui dati cruciali di sicurezza e efficacia, per far avanzare il campo, afferma.
Primo processo
Sei individui saranno inizialmente iscritti al processo, secondo United Therapeutics, la società di biotecnologie, con sede a Silver Spring, nel Maryland, e alla ricerca del Triangle Park, nella Carolina del Nord, che sta eseguendo il processo. Il processo includerà persone con malattie renali allo stadio terminale, di età compresa tra 55 e 70 anni, che non sono idonei per il trapianto renale convenzionale per motivi medici o che non è probabile che ne ottengano uno nei prossimi cinque anni e probabilmente moriranno in attesa. I pazienti saranno attentamente monitorati per circa sei mesi per eventi avversi gravi, malattie infettive e segni di danno renale, e poi seguiti per il resto della loro vita.
Primo trapianto di rene di maiale in una persona: cosa significa per il futuro
Il processo valuterà l’efficacia monitorando il numero di partecipanti e i reni trapiantati – sopravvive alla procedura e per quanto tempo. Misurerà anche quanto bene i reni filtrano il sangue e tracciano i cambiamenti nella qualità della vita dei partecipanti.
La FDA ha imposto pause tra i pazienti per assicurarsi che non ci siano sorprese, afferma Fishman. Un comitato di monitoraggio esaminerà i dati di sicurezza ed efficacia per i primi sei partecipanti, prima di decidere se il processo debba essere ampliato fino a 50 persone.
Le prove consentiranno ai ricercatori di selezionare persone che sono in salute migliore rispetto ai primi destinatari di uso compassionevole per valutare la sicurezza e l’efficacia del trapianto, afferma Muhammad Mohiuddin, chirurgo e ricercatore presso la University of Maryland School of Medicine di Baltimora.
Il successo di questo studio aprirà la strada a studi clinici più a lungo termine e più ampi, afferma Wayne Hawthorne, un chirurgo trapianto presso l’Università di Sydney in Australia.
Mohiuddin, che nel 2022 ha guidato il primo trapianto di cuore di maiale in una persona vivente, afferma di essere in procinto di presentare una richiesta alla FDA di iniziare le prove cliniche, ma aggiunge che il cuore è un organo più difficile per ottenere l’approvazione .
Un’altra società, Egenesi a Cambridge, nel Massachusetts, ha anche presentato una richiesta alla FDA di lanciare un processo xenotrapianto, afferma Fishman, che ha consigliato sia United Therapeutics che Egenesi sulla sicurezza della microbiologia e sarebbe coinvolto in una sperimentazione di egenesi se fosse approvato. In una dichiarazione via e-mail, Egenesi ha affermato che a dicembre aveva ricevuto l’approvazione della FDA per condurre tre trapianti di maiale-kidney in uso compassionevole. La società non ha commentato lo stato della sua applicazione clinica.